Stoke Therapeutics kondigt updates aan over de tijdlijnen voor de voltooiing van de inclusie en een fase 3-datauitlezing van de EMPEROR-studie naar zorevunersen voor de behandeling van het Dravet-syndroom

— Bedrijf verwacht nu de inschrijving van 150 patiënten te voltooien in Q2 2026, met een fase 3-gegevensuitlezing medio 2027; Rolling NDA-indiening gepland om te starten in de eerste helft van 2027—

— Besprekingen met FDA lopen door na recente multidisciplinaire bijeenkomst; Bedrijf blijft potentieel verkennen voor versnelde ontwikkeling, registratie en levering van zorevunersen aan patiënten —

— Bedrijf presenteert op 44^e Jaarlijkse J.P. Morgan Healthcare Conference op dinsdag 13 januari 2026 —

BEDFORD, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) is een biotechnologiebedrijf dat zich toelegt op het herstellen van eiwitexpressie door het potentieel van het lichaam te benutten met RNA-geneeskunde en heeft een leidend experimenteel geneesmiddel, zorevunersen, in ontwikkeling met Biogen (Nasdaq: BIIB) als een first-in-class potentiële ziektemodificerende behandeling voor het Dravet-syndroom. Vandaag kondigde het bedrijf versnelde tijdlijnen aan voor de voltooiing van de inschrijving en een fase 3-gegevensuitlezing van de EMPEROR-studie. Voltooiing van de inschrijving van 150 patiënten wordt nu verwacht in het tweede kwartaal van 2026. Deze inschrijvingsvoortgang brengt de fase 3 EMPEROR-studie op koers voor een gegevensuitlezing medio 2027 die naar verwachting de indiening van een New Drug Application (NDA) bij de U.S. Food and Drug Administration (FDA) zal ondersteunen. Het bedrijf is van plan om in de eerste helft van 2027 een rolling NDA-indiening te starten.

Daarnaast werd, als onderdeel van de Breakthrough Therapy Designation van zorevunersen, een multidisciplinaire bijeenkomst gehouden met de FDA om de voortdurende klinische ontwikkeling van zorevunersen te bespreken, inclusief het verkennen van potentiële versnelde regelgevingstrajecten. Er werden geen onmiddellijke wijzigingen in het ontwikkelingsprogramma van zorevunersen overeengekomen tijdens de bijeenkomst. De FDA heeft om aanvullende informatie gevraagd en besprekingen tussen het bedrijf en de instantie zijn gaande met betrekking tot mogelijke kansen om de ontwikkeling, registratie en levering van zorevunersen aan patiënten te versnellen.

"Het tempo van inschrijving in de fase 3 EMPEROR-studie is zeer bemoedigend en ondersteunt de significante behoefte aan een ziektemodificerende behandeling voor het Dravet-syndroom. De versnelde timing voor voltooiing van de inschrijving van 150 patiënten, naast de Breakthrough Therapy Designation, stelt ons in staat om een rolling NDA-indiening te starten in de eerste helft van 2027, wat resulteert in het potentieel om zorevunersen eerder aan patiënten te leveren dan oorspronkelijk verwacht," zei Ian F. Smith, Chief Executive Officer en Director van Stoke Therapeutics. "Onze recente multidisciplinaire bijeenkomst was productief en we waarderen de belangstelling van de FDA om hun begrip van het Dravet-syndroom en de impact ervan op patiënten en hun families te verdiepen, terwijl ze ook de tijd namen om onze vier jaar aan klinische gegevens te beoordelen en te bespreken. Vervolgens hebben we gereageerd op het verzoek van de instantie om aanvullende informatie en we kijken ernaar uit om met hen in gesprek te blijven als onderdeel van onze toewijding om elke mogelijkheid te verkennen om zorevunersen zo snel mogelijk aan patiënten te leveren."

Per 9 januari 2026 waren wereldwijd bijna 330 patiënten door onderzoekers geïdentificeerd als potentiële studiekandidaten. Hiervan bevinden ongeveer 60 patiënten zich momenteel in de formele 8-weken screeningsperiode die direct voorafgaat aan randomisatie en zijn ongeveer 60 patiënten verder gevorderd naar randomisatie en dosering.

Financiële prognose

Het bedrijf heeft per 31 december 2025 ongeveer $391,7 miljoen aan contanten, kasequivalenten en verhandelbare effecten. Deze fondsen, gecombineerd met in aanmerking komende opbrengsten uit de Biogen-samenwerking, zullen naar verwachting de activiteiten tot in 2028 financieren.

J.P. Morgan Healthcare Conference Webcast-informatie

Chief Executive Officer Ian F. Smith zal presenteren op de 44^e Jaarlijkse J.P. Morgan Healthcare Conference op dinsdag 13 januari 2026, om 01:30 uur Nederlandse tijd (19:30 uur Eastern Time) in San Francisco, CA. Een live audio-webcast van de presentatie zal beschikbaar zijn in de sectie Investors & News van de website van Stoke op https://investor.stoketherapeutics.com/ en kan worden benaderd via deze Link. Een herhaling van de webcast zal 30 dagen na de presentatie beschikbaar zijn.

Over het Dravet-syndroom

Het Dravet-syndroom is een ernstige ontwikkelings- en epileptische encefalopathie (DEE) die wordt gekenmerkt door terugkerende aanvallen evenals significante cognitieve en gedragsstoornissen. De meeste gevallen van Dravet worden veroorzaakt door mutaties in één kopie van het SCN1A-gen, wat leidt tot onvoldoende niveaus van NaV1.1-eiwit in neuronale cellen in de hersenen. Zelfs wanneer ze worden behandeld met de best beschikbare anti-epileptica (ASM's), bereiken tot 57 procent van de patiënten met het Dravet-syndroom geen ≥50 procent vermindering van de aanvalsfrequentie. Complicaties van de ziekte dragen vaak bij aan een slechte levenskwaliteit voor patiënten en hun verzorgers. Ontwikkelings- en cognitieve stoornissen omvatten vaak intellectuele beperking, ontwikkelingsvertragingen, bewegings- en balansproblemen, taal- en spraakaandoeningen, groeiafwijkingen, slaapstoornissen, verstoringen van het autonome zenuwstelsel en stemmingsstoornissen. Vergeleken met de algemene epilepsiepopulatie hebben mensen die met het Dravet-syndroom leven een hoger risico op plotselinge onverwachte dood bij epilepsie, of SUDEP; tot 20 procent van de kinderen en adolescenten met het Dravet-syndroom overlijdt vóór volwassenheid als gevolg van SUDEP, langdurige aanvallen, aanvalgerelateerde ongelukken of infecties¹. Het Dravet-syndroom komt wereldwijd voor en is niet geconcentreerd in een bepaald geografisch gebied of etnische groep. Momenteel wordt geschat dat tot 38.000 mensen leven met het Dravet-syndroom in de V.S. (~16.000), VK, EU-4 en Japan.² Er zijn geen goedgekeurde ziektemodificerende therapieën voor mensen die met het Dravet-syndroom leven.

Over zorevunersen

Zorevunersen is een experimenteel antisense-oligonucleotide dat is ontworpen om de onderliggende oorzaak van het Dravet-syndroom te behandelen door de functionele NaV1.1-eiwitproductie in hersencellen te verhogen vanuit de niet-gemuteerde (wild-type) kopie van het SCN1A-gen. Dit sterk gedifferentieerde werkingsmechanisme is gericht op het verminderen van de aanvalsfrequentie verder dan wat is bereikt met anti-epileptica en op het verbeteren van neuroontwikkeling, cognitie en gedrag. Zorevunersen heeft het potentieel voor ziektemodificatie aangetoond en heeft de status van weesgeneesmiddel gekregen van de FDA en de EMA. De FDA heeft zorevunersen ook de status van zeldzame pediatrische ziekte en Breakthrough Therapy Designation toegekend voor de behandeling van het Dravet-syndroom met een bevestigde mutatie die niet geassocieerd is met functiewinst, in het SCN1A-gen. Stoke heeft een strategische samenwerking met Biogen om zorevunersen te ontwikkelen en te commercialiseren voor het Dravet-syndroom. Onder de samenwerking behoudt Stoke exclusieve rechten voor zorevunersen in de Verenigde Staten, Canada en Mexico; Biogen ontvangt exclusieve commercialisatierechten voor de rest van de wereld.

Over de EMPEROR-studie

De EMPEROR fase 3-studie (NCT06872125) is een wereldwijde, dubbelblinde, sham-gecontroleerde studie die de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van zorevunersen evalueert bij kinderen van 2 tot <18 jaar met het Dravet-syndroom met een bevestigde variant in het SCN1A-gen die niet geassocieerd is met functiewinst. De trial schrijft momenteel ongeveer 150 patiënten in de Verenigde Staten, het Verenigd Koninkrijk en Japan in, die naar verwachting een NDA zullen ondersteunen. Minstens 20 extra patiënten worden verwacht zich in te schrijven in Duitsland, Spanje, Frankrijk en Italië vanaf het tweede kwartaal van 2026. Deelnemers worden gerandomiseerd 1:1 om gedurende een behandelingsperiode van 52 weken na een basislijnperiode van 8 weken ofwel zorevunersen via intrathecale toediening of een sham-comparator te ontvangen. Na voltooiing van de studiebehandelingsperiode zal aan in aanmerking komende deelnemers doorlopende behandeling met zorevunersen worden aangeboden als onderdeel van een OLE-studie. Het primaire eindpunt van de studie is de procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de frequentie van grote motorische aanvallen in week 28 bij patiënten die zorevunersen ontvangen in vergelijking met sham. De belangrijkste secundaire eindpunten zijn de duurzaamheid van het effect op de frequentie van grote motorische aanvallen en verbeteringen in gedrag en cognitie zoals gemeten door Vineland-3-subdomeinen, waaronder expressieve communicatie, receptieve communicatie, interpersoonlijke relaties, copingvaardigheden en persoonlijke vaardigheden. Aanvullende eindpunten omvatten veiligheid, Clinician Global Impression of Change (CGI-C), Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) en de Bayley Scales of Infant Development (BSID-IV). Voor meer informatie, bezoek https://www.emperorstudy.com/.

Over Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK) is een biotechnologiebedrijf dat zich toelegt op het herstellen van eiwitexpressie door het potentieel van het lichaam te benutten met RNA-geneeskunde. Met behulp van Stoke's gepatenteerde TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output)-benadering ontwikkelt Stoke antisense-oligonucleotiden (ASO's) om selectief natuurlijk voorkomende eiwitniveaus te herstellen. Het eerste geneesmiddel van Stoke in ontwikkeling, zorevunersen, heeft het potentieel voor ziektemodificatie bij patiënten met het Dravet-syndroom aangetoond en wordt momenteel geëvalueerd in een fase 3-studie. De initiële focus van Stoke zijn ziekten van het centrale zenuwstelsel en het oog die worden veroorzaakt door een verlies van ~50% van normale eiwitniveaus (haploïnsufficiëntie). Proof of concept is aangetoond in andere organen, weefsels en systemen, wat wijst op een breed potentieel voor Stoke's gepatenteerde benadering. Stoke is gevestigd in Bedford, Massachusetts. Voor meer informatie, bezoek https://www.stoketherapeutics.com/.

Stoke Therapeutics waarschuwende opmerking met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de "safe harbor"-bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, inclusief, maar niet beperkt tot: het vermogen van zorevunersen om de onderliggende oorzaken van het Dravet-syndroom te behandelen en aanvallen te verminderen of verbeteringen in gedrag en cognitie te laten zien bij de aangegeven doseringsniveaus of überhaupt; de potentiële voordelen, veiligheid en werkzaamheid van zorevunersen; de timing en verwachte voortgang van klinische trials, gegevensuitlezingen, regelgevende bijeenkomsten, regelgevende beslissingen en andere presentaties; de karakterisering van de bijeenkomst en besprekingen van het bedrijf met de FDA; en het vermogen van het bedrijf om een NDA-indiening of goedkeuring te bereiken volgens het bekendgemaakte versnelde tijdschema of überhaupt. Verklaringen met woorden als "plan," "potentieel," "zal," "voortzetten," "verwachten," of soortgelijke woorden en verklaringen in de toekomende tijd zijn toekomstgerichte verklaringen. Deze toekomstgerichte verklaringen brengen risico's en onzekerheden met zich mee, evenals veronderstellingen, die, als ze onjuist blijken te zijn of niet volledig uitkomen, ertoe zouden kunnen leiden dat de resultaten van Stoke materieel verschillen van die welke worden uitgedrukt of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen, inclusief, maar niet beperkt tot, risico's en onzekerheden met betrekking tot: het vermogen van het bedrijf om zijn productkandidaten vooruit te brengen, regelgevende goedkeuring te verkrijgen en uiteindelijk te commercialiseren; dat als medewerkers hun overeenkomsten zouden schenden of beëindigen, het bedrijf de verwachte financiële of andere voordelen niet zou verkrijgen; de mogelijkheid dat het bedrijf en Biogen mogelijk niet succesvol zijn in hun ontwikkeling van zorevunersen en dat, zelfs als ze succesvol zijn, ze mogelijk niet in staat zijn om zorevunersen met succes te commercialiseren; positieve resultaten in een klinische trial mogelijk niet worden gerepliceerd in daaropvolgende trials of successen in klinische trials in een vroeg stadium mogelijk niet voorspellend zijn voor resultaten in trials in een later stadium; het vermogen van het bedrijf om zijn intellectuele eigendom te beschermen; het vermogen van het bedrijf om ontwikkelingsactiviteiten te financieren en ontwikkelingsdoelen tot in 2028 te bereiken; en de andere risico's en onzekerheden beschreven onder de kop "Risicofactoren" in zijn jaarverslag op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2024, zijn kwartaalverslagen op formulier 10-Q, en de andere documenten die het indient bij de Securities and Exchange Commission. Deze toekomstgerichte verklaringen spreken alleen vanaf de datum van dit persbericht, en het bedrijf verplicht zich niet om toekomstgerichte verklaringen te herzien of bij te werken om gebeurtenissen of omstandigheden na de datum hiervan weer te geven.

Referenties:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. Gebaseerd op voorlopige schattingen van Stoke Therapeutics, die jaarlijkse incidentie hebben opgeschaald naar prevalentie met behulp van landspecifieke geboortecijfers over de afgelopen 85 jaar en aangepast voor Dravet-specifieke mortaliteit. De schatting is gebaseerd op incidentiecijfers gepubliceerd door Wu et al., Pediatrics, 2015.

Contacten

Media- & investeerderscontacten:
Susan Willson

Vice President, Corporate Communications

swillson@stoketherapeutics.com
415-509-8202

Doug Snow

Director, Communications & Investor Relations

IR@stoketherapeutics.com
508-642-6485