Stoke Therapeutics Annuncia Aggiornamenti sulle Tempistiche per il Completamento dell'Arruolamento e la Lettura dei Dati di Fase 3 dallo Studio EMPEROR di Zorevunersen per il Trattamento della Sindrome di Dravet

— L'azienda prevede ora di completare l'arruolamento di 150 pazienti nel secondo trimestre del 2026, con una lettura dei dati di Fase 3 a metà del 2027; la presentazione NDA progressiva è prevista per iniziare nella prima metà del 2027 —

— Le discussioni con la FDA sono in corso dopo il recente incontro multidisciplinare; l'azienda continua a esplorare il potenziale per lo sviluppo, la registrazione e la consegna accelerata di zorevunersen ai pazienti —

— L'azienda presenterà alla 44ª Conferenza annuale sulla sanità di J.P. Morgan martedì 13 gennaio 2026 —

BEDFORD, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) è un'azienda biotecnologica dedicata al ripristino dell'espressione proteica sfruttando il potenziale del corpo con la medicina RNA e ha un farmaco sperimentale principale, zorevunersen, in sviluppo con Biogen (Nasdaq: BIIB) come potenziale trattamento modificante la malattia first-in-class per la sindrome di Dravet. Oggi, l'azienda ha annunciato tempistiche accelerate per il completamento dell'arruolamento e una lettura dei dati di Fase 3 dallo studio EMPEROR. Il completamento dell'arruolamento di 150 pazienti è ora previsto per il secondo trimestre del 2026. Questo progresso nell'arruolamento mette lo studio EMPEROR di Fase 3 sulla buona strada per una lettura dei dati a metà del 2027 che si prevede supporterà la presentazione di una New Drug Application (NDA) alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. L'azienda prevede di avviare una presentazione NDA progressiva nella prima metà del 2027.

Inoltre, come parte della Breakthrough Therapy Designation di zorevunersen, si è tenuto un incontro multidisciplinare con la FDA per discutere lo sviluppo clinico in corso di zorevunersen, inclusa l'esplorazione di potenziali percorsi normativi accelerati. Nessuna modifica immediata al programma di sviluppo di zorevunersen è stata concordata durante l'incontro. La FDA ha richiesto informazioni aggiuntive e le discussioni tra l'azienda e l'agenzia sono in corso riguardo a potenziali opportunità per accelerare lo sviluppo, la registrazione e la consegna di zorevunersen ai pazienti.

"Il tasso di arruolamento nello studio EMPEROR di Fase 3 è molto incoraggiante e supporta la significativa necessità di un trattamento modificante la malattia per la sindrome di Dravet. La tempistica accelerata per il completamento dell'arruolamento di 150 pazienti, oltre alla Breakthrough Therapy Designation, ci posiziona per avviare una presentazione NDA progressiva nella prima metà del 2027, con il potenziale di consegnare zorevunersen ai pazienti prima del previsto," ha dichiarato Ian F. Smith, Chief Executive Officer e direttore di Stoke Therapeutics. "Il nostro recente incontro multidisciplinare è stato produttivo e apprezziamo l'interesse della FDA nell'approfondire la loro comprensione della sindrome di Dravet e dei suoi impatti sui pazienti e le loro famiglie, dedicando anche tempo alla revisione e alla discussione dei nostri quattro anni di dati clinici. Successivamente, abbiamo risposto alla richiesta dell'agenzia di informazioni aggiuntivi e non vediamo l'ora di continuare a collaborare con loro come parte del nostro impegno a esplorare ogni opportunità per consegnare zorevunersen ai pazienti il più rapidamente possibile."

Al 9 gennaio 2026, quasi 330 pazienti a livello globale erano stati identificati dagli investigatori come potenziali candidati allo studio. Di questi, circa 60 pazienti sono attualmente nel periodo di screening formale di 8 settimane che precede immediatamente la randomizzazione e altri circa 60 pazienti sono avanzati alla randomizzazione e al dosaggio.

Guidance finanziaria

L'azienda ha circa 391,7 milioni di dollari in contanti, equivalenti di cassa e titoli negoziabili al 31 dicembre 2025. Questi fondi, combinati con i proventi ammissibili dalla collaborazione con Biogen, si prevede finanzieranno le operazioni fino al 2028.

Informazioni sul webcast della conferenza sulla sanità di J.P. Morgan

Il Chief Executive Officer Ian F. Smith presenterà alla 44ª Conferenza annuale sulla sanità di J.P. Morgan martedì 13 gennaio 2026, alle 01:30 (ora italiana, UTC+1) a San Francisco, CA. Un webcast audio in diretta della presentazione sarà disponibile nella sezione Investor & News del sito web di Stoke su https://investor.stoketherapeutics.com/ ed è accessibile seguendo questo link. Una replica del webcast sarà disponibile per 30 giorni dopo la presentazione.

Informazioni sulla sindrome di Dravet

La sindrome di Dravet è una grave encefalopatia dello sviluppo ed epilettica (DEE) caratterizzata da crisi ricorrenti e da significative compromissioni cognitive e comportamentali. La maggior parte dei casi di Dravet è causata da mutazioni in una copia del gene SCN1A, che porta a livelli insufficienti di proteina NaV1.1 nelle cellule neuronali del cervello. Anche quando trattati con i migliori farmaci antiepilettici disponibili (ASM), fino al 57 percento dei pazienti con sindrome di Dravet non raggiunge una riduzione ≥50 percento nella frequenza delle crisi. Le complicazioni della malattia spesso contribuiscono a una scarsa qualità della vita per i pazienti e i loro caregiver. Le compromissioni dello sviluppo e cognitive spesso includono disabilità intellettiva, ritardi dello sviluppo, problemi di movimento ed equilibrio, disturbi del linguaggio e della parola, difetti di crescita, anomalie del sonno, interruzioni del sistema nervoso autonomo e disturbi dell'umore. Rispetto alla popolazione generale con epilessia, le persone con sindrome di Dravet hanno un rischio maggiore di morte improvvisa inaspettata nell'epilessia, o SUDEP; fino al 20 percento dei bambini e degli adolescenti con sindrome di Dravet muore prima dell'età adulta a causa di SUDEP, crisi prolungate, incidenti correlati alle crisi o infezioni¹. La sindrome di Dravet si verifica a livello globale e non è concentrata in una particolare area geografica o gruppo etnico. Attualmente, si stima che fino a 38.000 persone vivano con la sindrome di Dravet negli Stati Uniti (~16.000), Regno Unito, EU-4 e Giappone.² Non esistono terapie modificanti la malattia approvate per le persone che vivono con la sindrome di Dravet.

Informazioni su zorevunersen

Zorevunersen è un oligonucleotide antisenso sperimentale progettato per trattare la causa sottostante della sindrome di Dravet aumentando la produzione di proteina NaV1.1 funzionale nelle cellule cerebrali dalla copia non mutata (wild-type) del gene SCN1A. Questo meccanismo d'azione altamente differenziato mira a ridurre la frequenza delle crisi oltre quanto è stato raggiunto con i farmaci antiepilettici e a migliorare lo sviluppo neurologico, la cognizione e il comportamento. Zorevunersen ha dimostrato il potenziale per la modificazione della malattia ed è stato concesso la designazione di farmaco orfano dalla FDA e dall'EMA. La FDA ha anche concesso a zorevunersen la designazione di malattia pediatrica rara e la Breakthrough Therapy Designation per il trattamento della sindrome di Dravet con una mutazione confermata non associata a gain-of-function, nel gene SCN1A. Stoke ha una collaborazione strategica con Biogen per sviluppare e commercializzare zorevunersen per la sindrome di Dravet. Nell'ambito della collaborazione, Stoke mantiene i diritti esclusivi per zorevunersen negli Stati Uniti, Canada e Messico; Biogen riceve i diritti di commercializzazione esclusivi nel resto del mondo.

Informazioni sullo studio EMPEROR

Lo studio EMPEROR di Fase 3 (NCT06872125) è uno studio globale, in doppio cieco, controllato con sham che valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di zorevunersen nei bambini di età compresa tra 2 e <18 anni con sindrome di Dravet con una variante confermata nel gene SCN1A non associata a gain-of-function. Lo studio sta attualmente arruolando circa 150 pazienti negli Stati Uniti, Regno Unito e Giappone che si prevede supporteranno un'NDA. Almeno 20 pazienti aggiuntivi sono previsti per l'arruolamento in Germania, Spagna, Francia e Italia a partire dal secondo trimestre del 2026. I partecipanti sono randomizzati 1:1 per ricevere zorevunersen tramite somministrazione intratecale o un comparatore sham per un periodo di trattamento di 52 settimane dopo un periodo di base di 8 settimane. Dopo il completamento del periodo di trattamento dello studio, ai partecipanti idonei verrà offerto un trattamento continuo con zorevunersen come parte di uno studio OLE. L'endpoint primario dello studio è la variazione percentuale dal basale nella frequenza delle crisi motorie maggiori alla settimana 28 nei pazienti che ricevono zorevunersen rispetto allo sham. Gli endpoint secondari chiave sono la durabilità dell'effetto sulla frequenza delle crisi motorie maggiori e i miglioramenti nel comportamento e nella cognizione misurati dai sottodomini Vineland-3, inclusi comunicazione espressiva, comunicazione ricettiva, relazioni interpersonali, capacità di coping e capacità personali. Gli endpoint aggiuntivi includono sicurezza, Clinician Global Impression of Change (CGI-C), Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) e le Bayley Scales of Infant Development (BSID-IV). Per maggiori informazioni, visitare https://www.emperorstudy.com/.

Informazioni su Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK), è un'azienda biotecnologica dedicata al ripristino dell'espressione proteica sfruttando il potenziale del corpo con la medicina RNA. Utilizzando l'approccio proprietario TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) di Stoke, Stoke sta sviluppando oligonucleotidi antisenso (ASO) per ripristinare selettivamente i livelli di proteine naturali. Il primo farmaco di Stoke in sviluppo, zorevunersen, ha dimostrato il potenziale per la modificazione della malattia nei pazienti con sindrome di Dravet ed è attualmente in fase di valutazione in uno studio di Fase 3. Il focus iniziale di Stoke sono le malattie del sistema nervoso centrale e dell'occhio causate da una perdita di circa il 50% dei livelli proteici normali (aploinsufficienza). La proof of concept è stata dimostrata in altri organi, tessuti e sistemi, supportando un ampio potenziale per l'approccio proprietario di Stoke. Stoke ha sede a Bedford, Massachusetts. Per maggiori informazioni, visitare https://www.stoketherapeutics.com/.

Nota cautelativa di Stoke Therapeutics riguardo alle dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi delle disposizioni "safe harbor" del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, inclusi, ma non limitati a: la capacità di zorevunersen di trattare le cause sottostanti della sindrome di Dravet e ridurre le crisi o mostrare miglioramenti nel comportamento e nella cognizione ai livelli di dosaggio indicati o del tutto; i potenziali benefici, la sicurezza e l'efficacia di zorevunersen; i tempi e il progresso previsto degli studi clinici, delle letture dei dati, degli incontri normativi, delle decisioni normative e di altre presentazioni; la caratterizzazione dell'incontro e delle discussioni dell'azienda con la FDA; e la capacità dell'azienda di raggiungere una presentazione o approvazione NDA nei tempi accelerati divulgati o del tutto. Le dichiarazioni che includono parole come "piano", "potenziale", "sarà", "continuare", "aspettarsi" o parole simili e dichiarazioni al tempo futuro sono dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni previsionali comportano rischi e incertezze, nonché presupposti, che, se si dimostrano errati o non si materializzano completamente, potrebbero far sì che i risultati di Stoke differiscano materialmente da quelli espressi o implicati da tali dichiarazioni previsionali, inclusi, ma non limitati a, rischi e incertezze relativi a: la capacità dell'azienda di far avanzare, ottenere l'approvazione normativa e commercializzare in ultima analisi i suoi candidati di prodotto; che se i collaboratori dovessero violare o terminare i loro accordi, l'azienda non otterrebbe i benefici finanziari o di altro tipo previsti; la possibilità che l'azienda e Biogen possano non avere successo nel loro sviluppo di zorevunersen e che, anche in caso di successo, potrebbero non essere in grado di commercializzare con successo zorevunersen; i risultati positivi in uno studio clinico potrebbero non essere replicati negli studi successivi o i successi negli studi clinici in fase iniziale potrebbero non essere predittivi dei risultati negli studi in fase successiva; la capacità dell'azienda di proteggere la sua proprietà intellettuale; la capacità dell'azienda di finanziare le attività di sviluppo e raggiungere gli obiettivi di sviluppo fino al 2028; e gli altri rischi e incertezze descritti sotto il titolo "Fattori di rischio" nel suo Rapporto annuale sul Modulo 10-K per l'anno conclusosi il 31 dicembre 2024, nei suoi rapporti trimestrali sul Modulo 10-Q e negli altri documenti che presenta alla Securities and Exchange Commission. Queste dichiarazioni previsionali si riferiscono solo alla data di questo comunicato stampa e l'azienda non ha alcun obbligo di rivedere o aggiornare alcuna dichiarazione previsionale per riflettere eventi o circostanze dopo la data di questo comunicato.

Riferimenti:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. Basato sulle stime preliminari di Stoke Therapeutics, che hanno scalato l'incidenza annuale alla prevalenza utilizzando i tassi di natalità specifici del paese negli ultimi 85 anni e adattato per la mortalità specifica di Dravet. La stima si basa sui tassi di incidenza pubblicati da Wu et al., Pediatrics, 2015.

Contatti

Contatti media e investor:
Susan Willson

Vice President, Corporate Communications

swillson@stoketherapeutics.com
415-509-8202

Doug Snow

Director, Communications & Investor Relations

IR@stoketherapeutics.com
508-642-6485