سهم شركة ساريبتا ثيرابيوتيكس (SRPT) يرتفع بعد نتائج إيجابية لتجربة الحثل العضلي باستخدام siRNA

الملخص

• ارتفعت أسهم Sarepta بعد الإفصاح عن نتائج تجربة المرحلة 1/2 الأولية من العلاجات القائمة على siRNA لأشكال نادرة من الحثل العضلي.
• كشفت النتائج الأولية عن تعرض أنسجة العضلات المرتبط بمستويات الجرعة وأظهرت مشاركة المؤشرات الحيوية بعد إعطاء جرعة واحدة.
• أظهرت العلاجات التجريبية ملفات سلامة مقبولة مع آثار جانبية خفيفة إلى متوسطة في الغالب.
• تم تصميم نظام التوصيل الخاص لتعزيز اختراق siRNA في خلايا العضلات.
• توفر نتائج التجربة مبررًا لتطوير SRP-1001 و SRP-1003 في مجموعات المرضى المصابين بـ FSHD1 و DM1.

شهدت أسهم Sarepta (SRPT) حركة صعودية بعد الإفراج عن بيانات تجارب سريرية أولية من برامج الحثل العضلي القائمة على siRNA التابعة للشركة. ارتفع السهم بعد أن قدمت شركة التكنولوجيا الحيوية تحديثات من تحقيقات المرحلة 1/2 الجارية.

Sarepta Therapeutics, Inc., SRPT

كشفت شركة التكنولوجيا الحيوية عن نتائج أولية لعلاجين تجريبيين قيد التحقيق. يتم تطوير SRP-1001 لعلاج الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي من النوع 1، بينما يستهدف SRP-1003 الحثل العضلي التوتري من النوع 1.

يستخدم كلا المرشحين التجريبيين آليات الحمض النووي الريبوزي المتداخل الصغير. تعمل هذه الاستراتيجية العلاجية عن طريق تقليل البروتينات المسببة للأمراض أو جزيئات الحمض النووي الريبوزي المرسال المرتبطة بهذه الاضطرابات الوراثية.

كشفت بيانات التجربة عن تعرض أنسجة العضلات المرتبط بمستويات الجرعة المعطاة. أشارت قياسات المؤشرات الحيوية الأولية أيضًا إلى مشاركة علاجية بعد علاج بجرعة واحدة.

أفادت Sarepta أن غالبية الأحداث الضائرة الناشئة عن العلاج تم تصنيفها على أنها خفيفة إلى متوسطة الشدة. لم تحدد التجارب في المرحلة المبكرة أي سموم محددة للجرعة.

النتائج التجريبية الأولية وتكنولوجيا التوصيل

أكدت شركة التكنولوجيا الحيوية على أدلة إثبات المفهوم الناشئة من الدراسات السريرية. أظهر كلا العاملين التجريبيين القدرة على قمع مستويات تعبير البروتين المستهدف أو mRNA.

تتضمن منصة Sarepta الخاصة آلية توصيل تستهدف إنتجرين αvβ6. يهدف هذا النهج التكنولوجي إلى تعزيز نقل جزيئات siRNA إلى أنسجة العضلات.

أشارت الشركة إلى أن نظام التوصيل هذا يمكن أن يعالج القيود الملاحظة مع الأساليب العلاجية السابقة القائمة على RNA. تضمنت هذه القيود اختراق غير كافٍ للأنسجة ومشاكل في القدرة على التحمل.

وثق المحققون توصيل siRNA كبير إلى أنسجة العضلات المستهدفة. لم تظهر البيانات أي دليل على تشبع المستقبلات عبر نطاقات الجرعات المقيمة.

توفر النتائج الأولية مبررًا لتطوير كلا البرنامجين العلاجيين. ستقيم التحقيقات السريرية اللاحقة استدامة الاستجابة والسلامة على مدى فترات علاج ممتدة.

الاستراتيجية العلاجية وخطط التطوير

تتناول هذه العلاجات التجريبية اضطرابات عضلية وراثية نادرة مع قلة التدخلات العلاجية المتاحة. ينتج FSHD1 و DM1 عن نشاط جيني شاذ يضر بسلامة أنسجة العضلات وأدائها.

تعمل Sarepta بنشاط على توسيع محفظة التطوير التي تركز على RNA. تعطي المنظمة الأولوية للمنصات العلاجية التي تعالج الآليات الوراثية الأساسية التي تدفع علم الأمراض.

تمثل هذه النتائج معلمًا أوليًا في مسار التقييم السريري. ستكون هناك حاجة إلى تجارب خاضعة للرقابة إضافية لتحديد الفعالية المستدامة والفائدة العلاجية عبر مجموعات مرضى أكبر.

ذكرت الشركة أن بيانات التجربة تبرر التقدم إلى مراحل لاحقة من التحقيق السريري. ستسترشد أنشطة التطوير المستقبلية بأدلة التجارب الناشئة والمشاورات المستمرة مع الوكالات التنظيمية.

أكدت Sarepta أن كلا المرشحين العلاجيين سيستمران كمكونات أساسية في استراتيجية التطوير الخاصة بها. من المتوقع الإفصاح عن بيانات إضافية مع تقدم البرامج السريرية.

ظهر منشور أسهم Sarepta Therapeutics (SRPT) ترتفع بعد نتائج تجربة الحثل العضلي siRNA الإيجابية لأول مرة على Blockonomi.